Dendrimer-Based Lipid Nanoparticles Deliver Therapeutic FAH mRNA to Normalize Liver Function and Extend Survival in a Mouse Model of Hepatorenal Tyrosinemia Type I

© 2018 WILEY-VCH Verlag GmbH & Co. KGaA, Weinheim.

Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Advanced materials (Deerfield Beach, Fla.). - 1998. - 30(2018), 52 vom: 30. Dez., Seite e1805308
1. Verfasser: Cheng, Qiang (VerfasserIn)
Weitere Verfasser: Wei, Tuo, Jia, Yuemeng, Farbiak, Lukas, Zhou, Kejin, Zhang, Shuyuan, Wei, Yonglong, Zhu, Hao, Siegwart, Daniel J
Format: Online-Aufsatz
Sprache:English
Veröffentlicht: 2018
Zugriff auf das übergeordnete Werk:Advanced materials (Deerfield Beach, Fla.)
Schlagworte:Journal Article gene therapy lipid nanoparticles (LNPs) mRNA delivery nanoparticle formulations protein replacement therapy Dendrimers RNA, Messenger Hydrolases EC 3.- mehr... fumarylacetoacetase EC 3.7.1.2