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    Expanding RNAi to Kidneys, Lungs, and Spleen via Selective ORgan Targeting (SORT) siRNA Lipid Nanoparticles
    Expanding RNAi to Kidneys, Lungs, and Spleen via Selective ORgan Targeting (SORT) siRNA Lipid Nanoparticles
    par Vaidya, Amogh
    Publié dans: Advanced materials (Deerfield Beach, Fla.) (2024)
    Autres auteurs: “...Farbiak, Lukas...”

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    All-In-One Dendrimer-Based Lipid Nanoparticles Enable Precise HDR-Mediated Gene Editing In Vivo
    All-In-One Dendrimer-Based Lipid Nanoparticles Enable Precise HDR-Mediated Gene Editing In Vivo
    par Farbiak, Lukas
    Publié dans: Advanced materials (Deerfield Beach, Fla.) (2021)

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    Dendrimer-Based Lipid Nanoparticles Deliver Therapeutic FAH mRNA to Normalize Liver Function and Extend Survival in a Mouse Model of Hepatorenal Tyrosinemia Type I
    Dendrimer-Based Lipid Nanoparticles Deliver Therapeutic FAH mRNA to Normalize Liver Function and Extend Survival in a Mouse Model of Hepatorenal Tyrosinemia Type I
    par Cheng, Qiang
    Publié dans: Advanced materials (Deerfield Beach, Fla.) (2018)
    Autres auteurs: “...Farbiak, Lukas...”

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Journal Article Dendrimers lipid nanoparticles (LNPs) mRNA delivery 9007-49-2 CRISPR/Cas DNA EC 3.- EC 3.7.1.2 Hydrolases Lipid Nanoparticles Lipids Liposomes RNA, Guide, CRISPR-Cas Systems RNA, Messenger RNA, Small Interfering Selective ORgan Targeting (SORT) extrahepatic siRNA silencing fumarylacetoacetase gene editing gene therapy kidney siRNA delivery nanoparticle formulations nanoparticles nucleic acid delivery protein replacement therapy unbiased knockdown
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